Molekula siRNA zastavuje produkciu amyloidných proteínov tým, že interferuje s produkciou RNA abnormálnych TTR proteínov. To zabraňuje hromadeniu týchto bielkovín v rôznych orgánoch tela a pomáha pacientom zvládať túto chorobu.
Ako funguje siRNA na umlčanie génu?
V RNAi sú malé dvojvláknové RNA spracované z dlhých dvojvláknových RNA alebo z transkriptov, ktoré tvoria stonkové slučky, gén ticha expresia niekoľkými mechanizmami – zacielením mRNA na degradáciu, zabránením translácie mRNA alebo vytvorením oblastí silenced chromatínu.
Ako funguje siRNA?
siRNA. siRNA sú vysoko špecifické a zvyčajne sa syntetizujú na zníženie translácie špecifických messengerových RNA (mRNA). To sa robí s cieľom znížiť syntézu konkrétnych proteínov. Tvoria sa z dvojvláknovej RNA transkribovanej a potom narezanej na veľkosť v jadre pred uvoľnením do cytoplazmy.
Ako funguje RNAi zahŕňajúca siRNA?
Počas RNAi je dlhá dsRNA rozrezaná alebo "nasekaná" na malé fragmenty ~21 nukleotidov dlhé pomocou enzýmu nazývaného "Dicer". Tieto malé fragmenty, označované ako malé interferujúce RNA (siRNA), sa viažu na proteíny zo špeciálnej rodiny: proteíny Argonaute.
Ako funguje siRNA na úrovni biológie?
siRNA je krátky, dvojvláknový fragment RNA, ktorý viaže a štiepi mRNA prostredníctvom RISC –RNA-indukujúci komplex umlčania.
