V súčasnosti je jedinou zavedenou metódou na vyliečenie kosáčikovitej anémie transplantácia kostnej drene. Len málo pacientov však malo rovnakých darcov a dokonca aj pri zhode riskujú pacienti vážne infekcie a nepriaznivé, niekedy smrteľné, imunitné reakcie.
Bola kosáčikovitá anémia vyliečená?
Transplantácie kmeňových buniek alebo kostnej drene sú jediným liekom na kosáčikovitú anémiu, ale nerobia sa príliš často kvôli značným rizikám. Kmeňové bunky sú špeciálne bunky, ktoré produkuje kostná dreň, hubovité tkanivo nachádzajúce sa v strede niektorých kostí.
Je teraz kosáčikovitá anémia liečiteľná?
Jediným liekom na kosáčikovitú anémiu je prijatie transplantácie kostnej drene odzdravého darcu, ale to nie je pre väčšinu pacientov možnosť, povedala Aygun, ktorá sa nezúčastnila v štúdiu.
Dá sa kosáčikovitá anémia vyliečiť génovou terapiou?
„V tejto štúdii génová terapia zavedie do tela zdravé gény s cieľom napraviť genetické abnormality červených krviniek. Tým, že umožňuje bunkám produkovať viac fetálneho hemoglobínu, má táto liečba potenciál na vyliečenie kosáčikovitej anémie presným spôsobom.“
Končí sa život kosáčikovitej anémie?
Závery: Päťdesiat percent pacientov s kosáčikovitou anémiou prežilo po piatom desaťročí. Veľká časť tých, ktorí zomreli, nemala žiadne zjavné chronické zlyhanie orgánov, ale zomrela počas akútnejepizóda bolesti, hrudný syndróm alebo mŕtvica. Skorá úmrtnosť bola najvyššia u pacientov, ktorých ochorenie bolo symptomatické.
